3日，国家医保局公布2021年国家医保药品目录调整结果，74种药品新增进入目录。这其中包括曾达到近70万元一针，用于治疗脊髓性肌萎缩症的罕见病药物，这意味着罕见病高值药纳入医保实现零的突破。

这次零的突破对患者将有哪些切身改变?近期热议的百万元一针“抗癌神药”为何没有进入医保?一起听专家解读↓↓罕见病高值 药纳入医保

患儿家长：我们的宝宝有救了

罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，且常常危及生命。世界上现已确认的罕见病至少超7000种，其中仅有大约5%—10%具备有效治疗的药物。而高值药并没有明确定义，但一般把年费用在100万元以上的药品称之为高值药品。

以脊髓性肌萎缩症(SMA)为例，据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。治疗这种罕见病的药物，经过国家医保药品目录谈判后正式纳入医保，将极大减轻患儿家庭的就医负担。许多患儿家长在得知这一消息后纷纷激动落泪，“我们的宝宝有救了”“我们盼了多少年，终于盼到了” ……

为什么“天价药”不能进医保?

其实，罕见病用药入医保并非首次。国家医保局表示，此前已有40多种罕见病用药纳入医保。但年治疗花费超过百万元，且需要患者长期使用的高价值药物此前还从未进入过医保。

3日，国家医保局在解读《2021年国家医保药品目录调整工作方案》时表示，2020年居民医保人均筹资只有800元左右，其中三分之二来源于财政补助。正因为如此，国家医保局坚决杜绝天价药品进医保。

北京市医保中心主任郑杰表示，有人认为医保目录药品谈判就是杀价，越低越好，其实这是对这项工作严重的曲解。基金测算追求的并不是药品的最低价格，而是给出一个合理的支付标准。结合我国城乡居民人均可支配收入等因素，综合考虑患者个人负担可承受能力，通过测算找到一个绝大部分患者都能用得起的价格，最大范围惠及百姓，这样的谈判才有意义。

近期，120万元1针的“抗癌神药”引发热议，为何该药未被纳入医保?郑杰回应称，这种药品也许疗效好，但由于价格远超基金能力和老百姓的负担水平，不具备经济性，没有能够通过评审，最终未获得谈判资格。

“天价药”开出“平民价”才能入医保

在国家医保目录里的药品，年支出费用最高不超过30万元，这意味着，“天价药”要想入医保需要开出“平民价”。从“天价”到“平民价”，降幅可以达到多少?

中国医学科学院肿瘤医院原副院长石远凯表示，国家医保局成立以来，连续四年开展药品目录调整，将一大批新药纳入目录，特别是通过谈判，大幅降低了药品价格。自2018年以来，国家医保谈判新增药品价格的平均降幅均在50%以上，今年更是达到了61.71%，创历史新高。从肿瘤药品看，今年谈判新增的肿瘤药品平均降幅为64.88%，超过平均水平。

“天价抗癌药”从何而来?

这传闻中120万一针的抗癌药正式名称叫做阿基仑赛注射液，是一种CAR-T细胞免疫疗法，其历史可以追溯到2012年，那时这种新型癌症治疗手段就已经出现了。

美国一位名为Emily Whitehead的女孩就是历史上第一个接受CAR-T免疫治疗的急性淋巴白血病患者，2012年，年仅7岁的她在尝试各种治疗方案无效后接受了CAR-T免疫疗法。

随后奇迹出现了，Emily体内的癌细胞在两周内消失不见!今年是Emily无癌生存的第九年，这一疗法在她身上可以说是大获成功。

在这一成功案例的激励下，2017年8月，首个CAR-T免疫疗法在美国上市。而我国，直到今年6月22日，复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液(又称阿基仑赛)才获批上市，是中国首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。

2个月后，也就是今年8月，出现了国内首例CAR-T 治疗患者康复出院的案例：

上海市的陈女士于2019年6月确诊弥漫性B大细胞瘤，多年治疗无效，在CAR-T细胞治疗获批上市后看到了希望。6月30日陈女士在上海交通大学医学院附属瑞金医院采用阿基伦赛注射液治疗，8月底的检查显示，陈女士体内的癌细胞暂时被清除干净，8月26日出院回家。

一张流出的阿基仑赛注射液的药品销售订单显示，其零售价为120万元/袋。这就是“120万天价抗癌药”的由来。

“抗癌神药”=癌症终结?

有这么一针癌细胞清零的“神药”，是不是代表癌症不再是绝症了呢?

当然不是。陈女士治愈的新闻报道后不久，知名药企复星国际联席CEO陈启宇在近期举办的上海生物医药产业周上表示，120万一针的“抗癌神药”是误会，“现在这个是仅仅针对淋巴瘤的治疗。”